基因療法在試驗(yàn)中使六名聾啞兒童中的五名恢復(fù)了聽力

http://www.hangqichache.cn?? 2024-01-25 09:40　??來源 溫州在線

溫州網(wǎng)健康新聞?dòng)崳苋瑥氖屡R床試驗(yàn)的研究人員報(bào)告稱，一家中國(guó)公司正在開發(fā)的一種實(shí)驗(yàn)性基因療法可以恢復(fù)先天性耳聾兒童的聽力，這為此類療法的有效性提供了越來越多的證據(jù)。

根據(jù)《柳葉刀》發(fā)表的報(bào)告，在接受RefreshgeneTherapeutics治療六個(gè)月后，六名患有嚴(yán)重耳聾的幼兒中，有五名出現(xiàn)了聽力恢復(fù)和語言識(shí)別能力的改善。

“這項(xiàng)研究的結(jié)果確實(shí)非常了不起。我們看到孩子們的聽力能力逐周顯著提高，并且他們的語言能力也得到了恢復(fù)。”參與該試驗(yàn)的哈佛醫(yī)學(xué)院和MassEyeandEar的陳正毅(Zheng-YiChen)在一份聲明中說道。

所有兒童均因OTOF（otoferlin）基因突變而患有嚴(yán)重耳聾。功能性耳鐵蛋白對(duì)于將聲音信號(hào)從耳朵傳輸?shù)酱竽X是必需的。

早期研究表明，OTOF突變占先天性耳聾病例的2%至8%。在美國(guó)出生的每1,000名兒童中就有1名患有中度至重度聽力損失。

在復(fù)旦大學(xué)眼耳鼻喉醫(yī)院進(jìn)行的外科手術(shù)中，研究人員使用一種無??害的病毒將人類OTOF基因的一個(gè)版本攜帶到患者的內(nèi)耳中。

研究人員報(bào)告稱，26周后，6名兒童中的5名表現(xiàn)出聽力恢復(fù)，言語感知和對(duì)話能力顯著改善。

他們說，大多數(shù)副作用都很輕微，沒有一個(gè)會(huì)產(chǎn)生長(zhǎng)期影響。

研究人員不確定為什么第六個(gè)孩子沒有反應(yīng)。一種可能的解釋是，一些基因治療溶液在手術(shù)期間或手術(shù)后從內(nèi)耳泄漏。

Refreshgene還與OBiOTechnologyShanghai合作開發(fā)針對(duì)眼部疾病新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性的基因療法。

周二，另一個(gè)研究小組宣布一名11歲兒童的聽力得到恢復(fù)，他是第一位接受禮來公司OTOF基因治療的患者。

10月，再生元制藥公司(RegeneronPharmaceuticals)宣布，首例患有嚴(yán)重OTOF相關(guān)聽力損失的兒童在接受otoferlin基因治療后，獲得了積極的安全性和有效性結(jié)果。

這些試驗(yàn)的最新結(jié)果將在二月份的耳鼻喉科研究協(xié)會(huì)仲冬會(huì)議上公布。

“自從60年前發(fā)明人工耳蝸以來，還沒有有效的耳聾治療方法，”陳說。“這是一個(gè)巨大的里程碑，象征著對(duì)抗各種類型聽力損失的新時(shí)代。”

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編輯： yujeu